Rocket Pharmaceuticals Warrant 

تعمل شركة Rocket Pharmaceuticals Warrant، مع شركاتها التابعة، كشركة تقنية حيوية متعددة المنصات تركز على تطوير العلاجات الجينية للأمراض النادرة والمدمرة. تمتلك الشركة ثلاثة برامج في المرحلة السريرية تعتمد على ناقلات الفيروسات البطيئة خارج الجسم (ex vivo lentiviral vector) لعلاج فقر دم فانكوني، وهو عيب وراثي في نخاع العظم يقلل من إنتاج خلايا الدم أو يعزز إنتاج خلايا دم معيبة؛ ونقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول، وهو اضطراب وراثي يسبب خللاً في الجهاز المناعي؛ ونقص إنزيم بيروفات كيناز، وهو اضطراب وراثي متنحٍ نادر في خلايا الدم الحمراء يؤدي إلى فقر الدم الانحلالي المزمن غير الكروي. كما تمتلك الشركة برنامجاً في المرحلة السريرية يعتمد على الفيروس المرتبط بالغدة (adeno-associated virus) داخل الجسم لعلاج مرض دانون، وهو اضطراب مرتبط بالليزوزوم متعدد الأعضاء يؤدي إلى الوفاة المبكرة بسبب فشل القلب. ترتبط الشركة باتفاقيات ترخيص مع مركز فريد هتشينسون لأبحاث السرطان، ومركز الأبحاث الطاقية والبيئية والتكنولوجية (CIEMAT)، والمركز الشبكي للبحوث الطبية الحيوية (CIBERNET)، ومؤسسة معهد الأبحاث الصحية جيمينيز دياز، وUCL Business PLC، ورجال جامعة كاليفورنيا، وشركة REGENXBIO, Inc. يقع المقر الرئيسي للشركة في كرانبري، نيوجيرسي.