Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals Warrant 及其子公司是一家多平台生物技术公司，专注于开发针对罕见且破坏性疾病的基因疗法。公司拥有三个临床阶段的离体慢病毒载体项目，分别针对：范科尼贫血症（一种导致血细胞生成减少或产生缺陷血细胞的骨髓遗传缺陷）；白细胞黏附缺陷症-I（一种导致免疫系统功能障碍的遗传性疾病）；以及丙酮酸激酶缺乏症（一种导致慢性非球形红细胞溶血性贫血的罕见常染色体隐性红细胞疾病）。此外，公司还拥有一项针对 Danon 病的临床阶段体内腺相关病毒项目，Danon 病是一种导致因心力衰竭而早逝的多器官溶酶体相关疾病。公司已与 Fred Hutchinson Cancer Research Center、Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red、Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz、UCL Business PLC、加州大学校董会以及 REGENXBIO, Inc. 签署了许可协议。公司总部位于新泽西州克兰伯里。