Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., spolu se svými dceřinými společnostmi, působí jako biotechnologická společnost s více platformami, která se zaměřuje na vývoj genových terapií pro vzácná a devastující onemocnění. Má tři klinické programy s ex vivo lentivirovými vektory pro léčbu anémie Fanconi (genetická vada v kostní dřeni, která snižuje produkci krevních buněk nebo podporuje produkci vadných krevních buněk), leukocytární adheze typu I (genetické onemocnění způsobující dysfunkci imunitního systému) a deficit pyruvátkinázy (vzácné autosomálně recesivní onemocnění červených krevních těles, které vede k chronické nesférocytární hemolytické anémii). Společnost má také klinickou fázi programu in vivo s adeno-asociovaným virusem pro Danonovu chorobu, což je multiorgánové lysosomální onemocnění vedoucí k předčasnému úmrtí v důsledku srdečního selhání. Společnost má licenční dohody s Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, a Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; a REGENXBIO, Inc. Sídlo společnosti se nachází v Cranbury v New Jersey.