Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc. betreibt zusammen mit seinen Tochtergesellschaften ein Multi-Plattform-Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen verfügt über drei klinische ex vivo lentivirale Vektorprogramme für Fanconi-Anämie, einen genetischen Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen reduziert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert; Leukozytenadhäsionsmangel Typ I, eine genetische Störung, die zu Fehlfunktionen des Immunsystems führt; und Pyruvatkinase-Mangel, eine seltene autosomal-rezessive Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu chronischer nicht-sphärozytärer hämolytischer Anämie führt. Das Unternehmen hat zudem ein klinisches In-vivo-Adeno-assoziiertes-Virus-Programm für die Danon-Krankheit, eine lysosomale Erkrankung mit Auswirkungen auf mehrere Organe, die aufgrund von Herzversagen zu einem frühen Tod führt. Es bestehen Lizenzvereinbarungen mit dem Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red und der Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; sowie REGENXBIO, Inc. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Cranbury, New Jersey.