Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., junto con sus subsidiarias, opera como una compañía de biotecnología multiplataforma centrada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras y devastadoras. Cuenta con tres programas de vectores lentivirales ex vivo en etapa clínica para la anemia de Fanconi, un defecto genético en la médula ósea que reduce la producción de células sanguíneas o promueve la producción de células sanguíneas defectuosas; la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I, un trastorno genético que causa un mal funcionamiento del sistema inmunológico; y la deficiencia de piruvato quinasa, un trastorno autosómico recesivo poco común de los glóbulos rojos que resulta en anemia hemolítica no esferocítica crónica. La empresa también tiene un programa de virus adenoasociados in vivo en etapa clínica para la enfermedad de Danon, un trastorno lisosomal multiorgánico que conduce a la muerte prematura debido a insuficiencia cardíaca. Posee acuerdos de licencia con Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigación Biomédica en Red, y Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; y REGENXBIO, Inc. La compañía tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey.