Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., avec ses filiales, opère en tant que société de biotechnologie multiplateforme axée sur le développement de thérapies géniques pour des maladies rares et dévastatrices. Elle dispose de trois programmes de vecteurs lentiviraux ex vivo au stade clinique pour l'anémie de Fanconi, un défaut génétique de la moelle osseuse qui réduit la production de cellules sanguines ou favorise la production de cellules sanguines défectueuses ; le déficit d'adhésion leucocytaire de type I, un trouble génétique qui provoque un dysfonctionnement du système immunitaire ; et le déficit en pyruvate kinase, un trouble autosomique récessif rare des globules rouges qui entraîne une anémie hémolytique non sphérocytique chronique. La société possède également un programme de virus adéno-associés in vivo au stade clinique pour la maladie de Danon, un trouble lysosomique multi-organique entraînant une mort précoce due à une insuffisance cardiaque. Elle détient des accords de licence avec le Fred Hutchinson Cancer Research Center ; le Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, le Centro de Investigacion Biomedica En Red, et la Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz ; UCL Business PLC ; The Regents of the University of California ; et REGENXBIO, Inc. Le siège social de la société est situé à Cranbury, dans le New Jersey.