Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, חברת ביוטכנולוגיה, מתמקדת בגילוי, פיתוח ואספקה של תרופות למחלות נדירות. המוצרים המסחריים ומועמדי המוצרים שלה כוללים את Galafold, תרופה מדוייקת דרך הפה לטיפול במבוגרים עם אבחנה מאושרת של מחלת פברי (Fabry disease) ווריאנט גן גלקוסידאז אלפא הניתן לטיפול על בסיס נתוני בדיקה in vitro. החברה מפתחת גם את AT-GAA, פרדיגמה טיפולית חדשנית למחלת פומפה (Pompe disease); טיפולים בתחליפי אנזימים למחלות פומפה; CLN3, הנמצא במחקר קליני שלב 1/2 להערכת הבטיחות והיעילות של מנה אחת תוך-שקיתית (intrathecal) של טיפול גנטי מסוג AAV serotype AT-GTX-502 בחולים עם CLN3; ו-CDKL5, גן על כרומוזום X המקודד לחלבון CDKL5 המווסת את הביטוי של חלבונים חיוניים להתפתחות מוח נורמלית. לחברה הסכמי שיתוף פעולה ורישוי עם Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania ו-GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics הוקמה בשנת 2002 ומטה החברה נמצא בפיליDelphia, פנסילבניה.