Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals Warrant, יחד עם חברות הבת שלה, פועלת כחברת ביוטכנולוגיה רב-פלטפורמית המתמקדת בפיתוח טיפולים גנטיים למחלות נדירות וקטלניות. לחברה שלושה תוכניות בשלב קליני של וקטור לנטיווירוס ex vivo עבור אנמיה פנኮני, פגם גנטי במח העצם המפחית את ייצור תאי הדם או מעודד ייצור תאי דם פגומים; מחסור בהיצמדות לוקוציטים מסוג I (leukocyte adhesion deficiency-I), הפרעה גנטית הגורמת לתפקוד לקוי של מערכת החיסון; ומחסור בפירובאט קינאז, הפרעה אוטוזומלית רצסיבית נדירה בתאי דם אדומים הגורמת לאנמיה המוליטית כרונית לא-ספרית. החברה מחזיקה גם בתוכנית בשלב קליני של נגיף קשור לאדנו (adeno-associated virus) in vivo עבור מחלת דנון, הפרעה ליזוזומלית רב-איברית המובילה למוות מוקדם עקב אי-ספיקת לב. לחברה הסכמי רישיון עם מרכז המחקר לסרטן פרד הוצ'ינסון; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas; Centro de Investigacion Biomedica En Red; Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; Regents of the University of California; ו-REGENXBIO, Inc. מטה החברה נמצא בקראנברי, ניו ג'רזי.