Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., insieme alle sue sussidiarie, opera come una società biotecnologica multi-piattaforma focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche per malattie rare e devastanti. Dispone di tre programmi in fase clinica basati su vettori lentivirali ex vivo per l'anemia di Fanconi, un difetto genetico del midollo osseo che riduce la produzione di cellule ematiche o promuove la produzione di cellule ematiche difettose; la carenza di adesione leucocitaria di tipo I, un disturbo genetico che causa il malfunzionamento del sistema immunitario; e la carenza di piruvato chinasi, un raro disturbo autosomico recessivo dei globuli rossi che provoca anemia emolitica cronica non sferocitica. La società dispone inoltre di un programma in fase clinica basato su virus adeno-associati in vivo per la malattia di Danon, un disturbo lisosomiale multi-organo che porta a una morte precoce dovuta a insufficienza cardiaca. Ha stipulato accordi di licenza con Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; e REGENXBIO, Inc. La società ha sede a Cranbury, New Jersey.