フリーライン セラピューティック ホールディングス (Freeline Therapeutics) 

フリーライン・セラピューティクス・ホールディングス（Freeline Therapeutics Holdings Plc）は、臨床段階の全身性アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療会社である。【事業内容】遺伝子治療プラットフォームによって可能となった発現を利用して、恒久的に持続する生理学的タンパク質レベルを通じて機能的な治療法を提供する1回限りの遺伝子治療を提供する。遺伝子治療製品候補は、治療的利益を得るのに十分なレベルで血流中に放出されるタンパク質の産生を引き起こすために肝臓を標的とする。プラットフォームには、キャプシドとプロモーター、研究ツールと機能、および製造が含まれる。iCELLis付着性哺乳動物細胞生産システムで稼働するスプリットプラスミドシステムを使用して、製品候補を製造する。製品候補には、血友病Bの治療向けFLT180a、ファブリー病の治療向けFLT190、ゴーシェ病の治療向けFLT201、血友病Aの治療向けFLT210が含まれる。