オーチャード・セラピューティクス (Orchard Therapeutics) 

オーチャード・セラピューティクス（Orchard Therapeutics plc）（旧名：Orchard Rx Ltd）は、完全に統合された商業段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】遺伝子治療法及び細胞治療法の製造・商品化を行い、各種希少疾患の患者に形質転換治療法を提供する。原発性免疫不全症、神経代謝障害及びヘモグロビン症の3つの希少疾患フランチャイズ領域の自己生体外遺伝子治療アプローチに焦点を当てる。ポートフォリオには、臨床段階のアデノシンデアミナーゼ欠損による重症免疫不全症（ADA-SCID）の5つのレンチウイルス製品候補及び前臨床階段の複数の他の製品候補の治療のための商業段階のガンマレトロウイルスベースの製品である「Strimvelis」が含まれる。ADA-SCIDの患者を1回の投与で持続的に治療するための自己生体外レンチウイルス遺伝子治療製品「OTL-101」を開発する。