Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals Warrantは、子会社とともに、希少かつ深刻な疾患に対する遺伝子治療の開発に注力するマルチプラットフォームのバイオテクノロジー企業として事業を展開しています。同社は、骨髄の遺伝的欠陥により血球産生が減少または異常な血球が生成されるファンコニ貧血、免疫系の機能不全を引き起こす白血球接着不全症I型、および慢性非球状赤血球溶血性貧血をもたらす希少な赤血球常染色体劣性疾患であるピルビン酸キナーゼ欠損症を対象とした、3つの臨床段階にあるex vivoレンチウイルスベクタープログラムを有しています。また、心不全による早期死亡を招く多臓器リソソーム関連疾患であるダノン病を対象とした、臨床段階のin vivoアデノ随伴ウイルスプログラムも展開しています。同社は、Fred Hutchinson Cancer Research Center、Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red、Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz、UCL Business PLC、カリフォルニア大学理事会、およびREGENXBIO, Inc.との間でライセンス契約を締結しています。本社はニュージャージー州クランベリーにあります。