Rocket Pharmaceuticals Warrant는 자회사와 함께 희귀 및 치명적인 질환을 위한 유전자 치료제 개발에 집중하는 멀티 플랫폼 바이오테크놀로지 기업으로 운영됩니다. 이 회사는 골수 유전 결함으로 인해 혈구 생성이 감소하거나 결함이 있는 혈구가 생성되는 판코니 빈혈, 면역 체계 기능 장애를 일으키는 유전 질환인 백혈구 부착 결핍증-I, 그리고 만성 비구형 용혈성 빈혈을 초래하는 희귀 적혈구 유전 질환인 피루브산 키나아제 결핍증을 위한 세 가지 임상 단계 ex vivo 렌티바이러스 벡터 프로그램을 보유하고 있습니다. 또한 심부전으로 인한 조기 사망을 초래하는 다기관 리소좀 관련 질환인 다논병을 위한 임상 단계 in vivo 아데노 부속 바이러스 프로그램을 운영하고 있습니다. 당사는 Fred Hutchinson Cancer Research Center, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, UCL Business PLC, The Regents of the University of California, 그리고 REGENXBIO, Inc.와 라이선스 계약을 체결했습니다. 본사는 뉴저지주 크랜베리에 위치하고 있습니다.