Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. adalah sebuah syarikat biofarmaseutikal dalam fasa praklinikal yang menumpukan kepada penciptaan rawatan untuk keadaan genetik yang berpunca daripada pengembangan ulangan nukleotida. Saluran paip semasa syarikat menyasarkan Friedreich's Ataxia (FA), sebuah penyakit monogenik, autosomal resesif, progresif, dan teruk. FA terutamanya menjejaskan fungsi mitokondria merentasi pelbagai sistem organ, yang mengakibatkan komplikasi neurologi, jantung, dan metabolik. Bidang pembangunan penting yang lain ialah Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1). Ini adalah penyakit neuromuskular monogenik yang diwarisi secara dominan dan progresif yang menjejaskan otot rangka, jantung, otak, dan sistem badan yang lain. Selain itu, syarikat sedang memajukan platform calon produk GeneTAC untuk menangani pelbagai keadaan monogenik lain yang disebabkan oleh pengembangan ulangan nukleotida. Ini termasuk sindrom Fragile X, pelbagai ataxia spinoserebelar, sklerosis lateral amiotrofik (ALS), demensia frontotemporal, penyakit Huntington, dan atrofi otot spinobulbar. Ditubuhkan pada tahun 2017, Design Therapeutics, Inc. mengekalkan ibu pejabatnya di Carlsbad, California.