Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., bersama dengan anak syarikatnya, beroperasi sebagai syarikat bioteknologi pelbagai platform yang menumpukan kepada pembangunan terapi gen untuk penyakit jarang jumpa dan merosakkan. Ia mempunyai tiga program vektor lentiviral ex vivo peringkat klinikal untuk anemia fanconi, iaitu kecacatan genetik pada sumsum tulang yang mengurangkan penghasilan sel darah atau menggalakkan penghasilan sel darah yang rosak; kekurangan lekatan leukosit-I, satu gangguan genetik yang menyebabkan sistem imun tidak berfungsi; dan kekurangan piruvat kinase, satu gangguan autosomal resesif sel darah merah yang jarang berlaku yang mengakibatkan anemia hemolitik bukan sferositik kronik. Syarikat ini juga mempunyai program virus adeno-berkait in vivo peringkat klinikal untuk penyakit Danon, satu gangguan berkaitan lisosom pelbagai organ yang membawa kepada kematian awal akibat kegagalan jantung. Ia mempunyai perjanjian lesen dengan Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, dan Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; dan REGENXBIO, Inc. Syarikat ini beribu pejabat di Cranbury, New Jersey.