Rocket Pharmaceuticals Warrant 

A Rocket Pharmaceuticals, Inc., juntamente com suas subsidiárias, opera como uma empresa de biotecnologia multiplataforma focada no desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras e devastadoras. A empresa possui três programas de vetores lentivirais ex vivo em estágio clínico para anemia de Fanconi, um defeito genético na medula óssea que reduz a produção de células sanguíneas ou promove a produção de células sanguíneas defeituosas; deficiência de adesão leucocitária tipo I, um distúrbio genético que causa mau funcionamento do sistema imunológico; e deficiência de piruvato quinase, um distúrbio autossômico recessivo raro das células vermelhas do sangue que resulta em anemia hemolítica não esferocítica crônica. A empresa também possui um programa de vírus adeno-associado in vivo em estágio clínico para a doença de Danon, um distúrbio lisossômico multiorgânico que leva à morte precoce devido à insuficiência cardíaca. Possui acordos de licenciamento com o Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; e REGENXBIO, Inc. A sede da empresa está localizada em Cranbury, New Jersey.