Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., tillsammans med sina dotterbolag, verkar som ett bioteknikföretag med flera plattformar som fokuserar på att utveckla genterapier för sällsynta och förödande sjukdomar. Företaget har tre kliniska ex vivo lentivirala vektorprogram för fanconianemi, en genetisk defekt i benmärgen som minskar produktionen av blodceller eller främjar produktionen av felaktiga blodceller; leukocytadhesionsbrist typ I, en genetisk störning som gör att immunförsvaret inte fungerar korrekt; och pyruvatkinasbrist, en sällsynt autosomal recessiv sjukdom i de röda blodkropparna som resulterar i kronisk icke-sfärocytisk hemolytisk anemi. Företaget har även ett kliniskt in vivo adeno-associerat virusprogram för Danons sjukdom, en lysosomal multisystemisk sjukdom som leder till tidig död på grund av hjärtsvikt. Företaget har licensavtal med Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, och Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; och REGENXBIO, Inc. Företaget har sitt huvudkontor i Cranbury, New Jersey.