Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., spolu so svojimi dcérskymi spoločnosťami, pôsobí ako multiplatformová biotechnologická spoločnosť zameraná na vývoj genových terapií pre vzácne a devastujúce ochorenia. Spoločnosť má tri klinické programy s ex vivo lentivírenými vektormi pre fanconiho anémiu, genetickú vadu v kostnej tomže, ktorá znižuje produkciu bloodných buniek alebo podporuje produkciu vadných buniek; leukocytárnu adheziu (leukocyte adhesion deficiency-I), genetické narušenie spôsobujúce dysfunkciu imunitného systému; a deficit pyruvátkinázy, vzácne autozomálne recesívne ochorenie červených krviniek, ktoré vedie k chronickej nesférocytárnej hemolytickej anémii. Spoločnosť má tiež v klinickej fáze in vivo program s adeno-asociovaným vírusom pre Danonovu chorobu, lysozomálny poruchu viacerých orgánov vedúcu k predčasnej smrti v dôsledku zlyhania srdca. Spoločnosť má licenčné anlaşia s Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, a Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; a REGENXBIO, Inc. Sídlo spoločnosti sa nachádza v Cranbury, New Jersey.