Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals Warrant พร้อมด้วยบริษัทย่อย ดำเนินธุรกิจในฐานะบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพแบบหลายแพลตฟอร์มที่มุ่งเน้นการพัฒนาการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคที่หายากและรุนแรง บริษัทมีโปรแกรม ex vivo lentiviral vector ในระยะคลินิกสามโปรแกรม ได้แก่ โรคแฟนโคนี (Fanconi anemia) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมในไขกระดูกที่ลดการผลิตเซลล์เม็ดเลือดหรือส่งเสริมการผลิตเซลล์เม็ดเลือดที่ผิดปกติ, โรค leukocyte adhesion deficiency-I ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้ระบบภูมิคุ้มกันทำงานผิดปกติ และโรค pyruvate kinase deficiency ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมแบบ autosomal recessive ของเซลล์เม็ดเลือดแดงที่หายาก ซึ่งส่งผลให้เกิดภาวะโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกชนิด non-spherocytic เรื้อรัง นอกจากนี้ บริษัทยังมีโปรแกรม in vivo adeno-associated virus ในระยะคลินิกสำหรับโรค Danon ซึ่งเป็นความผิดปกติของไลโซโซมที่ส่งผลต่อหลายอวัยวะและนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนวัยอันควรเนื่องจากภาวะหัวใจล้มเหลว บริษัทมีข้อตกลงอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับ Fred Hutchinson Cancer Research Center, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, UCL Business PLC, The Regents of the University of California และ REGENXBIO, Inc. โดยมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Cranbury รัฐนิวเจอร์ซีย์