Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., iştirakleriyle birlikte, nadir ve yıkıcı hastalıklar için gen tedavileri geliştirmeye odaklanan çok platformlu bir biyoteknoloji şirketi olarak faaliyet göstermektedir. Şirketin; kan hücresi üretimini azaltan veya kusurlu kan hücresi üretimine yol açan bir kemik iliği genetik kusuru olan Fanconi anemisi, bağışıklık sisteminin işlevini yitirmesine neden olan genetik bir bozukluk olan lökosit adezyon eksikliği-I ve kronik nesferositik hemolitik anemiye yol açan nadir bir kırmızı kan hücresi otozomal resesif bozukluğu olan pirüvat kinaz eksikliği için üç klinik aşamalı ex vivo lentiviral vektör programı bulunmaktadır. Şirket ayrıca, kalp yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açan çok organlı bir lizozomal ilişkili bozukluk olan Danon hastalığı için klinik aşamada bir in vivo adeno-ilişkili virüs programına sahiptir. Şirketin Fred Hutchinson Kanser Araştırma Merkezi; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red ve Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; California Üniversitesi Mütevelli Heyeti ve REGENXBIO, Inc. ile lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Şirketin genel merkezi Cranbury, New Jersey'de bulunmaktadır.