Rocket Pharmaceuticals Warrant 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., cùng với các công ty con, hoạt động như một công ty công nghệ sinh học đa nền tảng tập trung vào việc phát triển các liệu pháp gen cho các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng. Công ty có ba chương trình vector lentiviral ex vivo đang trong giai đoạn lâm sàng cho bệnh thiếu máu Fanconi, một khiếm khuyết di truyền ở tủy xương làm giảm sản xuất tế bào máu hoặc thúc đẩy sản xuất các tế bào máu lỗi; thiếu hụt bám dính bạch cầu-I, một rối loạn di truyền khiến hệ thống miễn dịch hoạt động sai chức năng; và thiếu hụt pyruvate kinase, một rối loạn gen lặn trên nhiễm sắc thể thường của hồng cầu hiếm gặp dẫn đến thiếu máu tán huyết không hình cầu mãn tính. Công ty cũng có một chương trình virus liên kết adeno (adeno-associated virus) in vivo đang trong giai đoạn lâm sàng cho bệnh Danon, một rối loạn liên quan đến lysosome đa cơ quan dẫn đến tử vong sớm do suy tim. Công ty có các thỏa thuận cấp phép với Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Fred Hutchinson; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red, và Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; Hội đồng Quản trị Đại học California; và REGENXBIO, Inc. Trụ sở chính của công ty đặt tại Cranbury, New Jersey.