Apellis Pharmaceuticals 

تعد Apellis Pharmaceuticals شركة أدوية حيوية تعمل بنشاط وتكرس جهودها لاكتشاف وتطوير وتسويق العوامل العلاجية. وتتضمن استراتيجيتها الأساسية تعديل نظام المتممة (complement system) لمعالجة مختلف حالات المناعة الذاتية والالتهابات. يخضع مركبها الاستقصائي الرئيسي، pegcetacoplan، حالياً للتقييم السريري في المرحلة الثالثة. ويجري استكشاف هذا العلاج في مرحلته المتقدمة لإمكاناته في علاج الضمور الجغرافي (GA)، وهو شكل من أشكال التنكس البقعي المرتبط بالعمر، ونقص صانعات الدم الليلي الانتيابي (PNH). وبالإضافة إلى هذا المرشح الرائد، تقدم Apellis أيضاً EMPAVELI (تركيبة جهازية من pegcetacoplan)، والتي يتم تطويرها لمجموعة من دواعي الاستعمال: في أمراض الدم لعلاج مرض التلازن البارد (CAD) واعتلال الأوعية الدقيقة الخثري المرتبط بزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT-TMA)؛ وفي أمراض الكلى لعلاج اعتلال الكلية بـ C3 (C3G) والتهاب كبيبات الكلى الغشائي التكاثري المرتبط بالمعقدات المناعية (IC-MPGN)؛ وفي أمراض الأعصاب لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS). علاوة على ذلك، تمتلك Apellis مجموعة متنوعة من الأدوية قيد التطوير تشمل APL-2006، وهو مثبط مزدوج المفعول لـ C3 و VEGF مصمم للاضطرابات التي يتوسطها المتممة؛ و APL-1030، وهو مثبط لـ C3 يستهدف أمراضاً عصبية تنكسية متعددة؛ وعلاجاً توليفياً جديداً يتضمن EMPAVELI مع الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (siRNA) لتقليل تخليق بروتين C3 الكبدي. تلعب التحالفات الاستراتيجية دوراً هاماً، حيث توجد اتفاقية تعاون وترخيص مع شركة Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) للتطوير المشترك لـ pegcetacoplan. كما تحافظ الشركة على شراكة بحثية مع شركة Beam Therapeutics Inc.، تركز على الاستفادة من تقنية تحرير القواعد الخاصة بـ Beam لاكتشاف علاجات جديدة للأمراض الناتجة عن خلل تنظيم نظام المتممة. تأسست Apellis Pharmaceuticals في عام 2009، وتتخذ من مدينة والثام بولاية ماساتشوستس مقراً رئيسياً لها.