Regenxbio 

تعد Regenxbio شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل في المرحلة السريرية، وهي مكرسة لتطوير مرشحات العلاج الجيني. تم تصميم هذه العلاجات لإدخال الجينات في الخلايا، بهدف إما تصحيح العجز الجيني أو تحفيز خلايا الجسم لإنتاج بروتينات علاجية أو أجسام مضادة لمكافحة الأمراض. ويعد نظام NAV Technology Platform المملوك للشركة ركيزة أساسية في تطويرها العلاجي، وهو نظام لتوصيل الجينات يعتمد على الفيروس المرتبط بالغدة (AAV). ويخضع الأصل الاستقصائي الرئيسي للشركة، RGX-314، حالياً لتجارب سريرية من المرحلة الثالثة لعلاج التنكس البقعي المرتبط بالعمر من النوع الرطب. كما تشمل مجموعة منتجاتها قيد التطوير كلاً من RGX-121 وRGX-111، وكلاهما في تجارب المرحلة الأولى/الثانية لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني والنوع الأول على التوالي؛ وRGX-181، الذي يمر بمرحلة التطوير قبل السريري لمرض الليبوفوسينين السيروي العصبي المتأخر في مرحلة الطفولة من النوع الثاني؛ وRGX-202، الذي يخضع لتقييم المرحلة الأولى/الثانية لمرض دوشين الحثل العضلي؛ وRGX-381، الذي يمر بالمرحلة قبل السريرية لمعالجة المظاهر العينية لمرض CLN2. بالإضافة إلى برامجها الداخلية، تقوم Regenxbio بترخيص منصة NAV Technology Platform لشركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الأخرى. كما تحافظ على اتفاقية تعاون وترخيص مع شركة Neurimmune AG لتطوير علاجات جينية مبتكرة. تأسست Regenxbio في عام 2008، ويقع مقرها الرئيسي في روكفيل، ماريلاند.