Regenxbio 

Regenxbio، شركة بيولوجية في مرحلة سريرية، تقدم مرشحات منتجات العلاج الجيني لتوصيل الجينات إلى الخلايا لمعالجة العيوب الوراثية أو لتمكين الخلايا في الجسم من إنتاج البروتينات العلاجية أو الأجسام المضادة التي تهدف إلى التأثير على الأمراض. تعتمد مرشحات منتجات العلاج الجيني الخاصة بها على منصة تقنية NAV، وهي منصة توصيل جينات فيروسية مرتبطة بالأدينوفيروس. المرشح الرئيسي للمنتج في الشركة هو RGX-314، الذي هو في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج التنكس البقعي المرتبط بالعمر الرطب. كما أنها تطور RGX-121 الذي هو في المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لعلاج مرض تخزين الجليكوز من النوع الثاني؛ RGX-111، الذي هو في المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لعلاج مرض تخزين الجليكوز من النوع الأول؛ RGX-181 الذي هو في المرحلة ما قبل السريرية لعلاج مرض تخزين الدهون العصبية من النوع الثاني في مرحلة الطفولة المتأخرة؛ RGX-202، لعلاج ضمور العضلات الدوشيني الذي هو في المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية؛ و RGX-381، لعلاج الأعراض العينية لمرض CLN2 الذي هو في المرحلة ما قبل السريرية. كما ترخص Regenxbio منصة تقنية NAV لشركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الأخرى؛ ولديها اتفاقية تعاون وترخيص مع Neurimmune AG لتطوير علاجات جينية جديدة. تأسست Regenxbio في عام 2008 ومقرها في روكفيل، ماريلاند.