Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics، Inc.، شركة بيولوجية في مرحلة تجارية، تركز على اكتشاف وتطوير العلاجات المستهدفة بواسطة RNA، والعلاجات الجينية، وغيرها من الأساليب العلاجية الجينية لعلاج الأمراض النادرة. تقدم حقن EXONDYS 51 لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (دوشيني) لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الديستروفين القابلة للتخطي في الإكسون 51؛ و VYONDYS 53 لعلاج الدوشيني لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الديستروفين القابلة للتخطي في الإكسون 53. كما تطور الشركة AMONDYS 45، وهو مرشح منتج يستخدم كيمياء أوليغومر الفوسفورودياميديت والمورفولين وتكنولوجيا تخطي الإكسون لتخطي الإكسون 45 من جين الديستروفين؛ SRP-5051، وهو PMO مرتبط بالببتيد الذي يرتبط بالإكسون 51 من pre-mRNA للديستروفين؛ SRP-9001، وهو برنامج علاج جيني للميكرو-ديستروفين DMD؛ و SRP-9003، وهو برنامج علاج جيني لضمور العضلات في الحزام. لديها اتفاقيات تعاون مع F. Hoffman-La Roche Ltd؛ مستشفى Nationwide Children's؛ Lysogene؛ جامعة Duke؛ Genethon؛ وStrideBio. تأسست الشركة في عام 1980 ومقرها في كامبريدج، ماساتشوستس.