Sarepta Therapeutics 

تعد Sarepta Therapeutics شركة أدوية بيولوجية في المرحلة التجارية، تركز على اكتشاف وتطوير العلاجات المستهدفة للحمض النووي الريبي (RNA)، ومنصة siRNA، والعلاج الجيني، وغيرها من الأنماط العلاجية الجينية لعلاج الأمراض النادرة. تقدم الشركة EXONDYS 51 لعلاج مرض دوشين لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الديستروفين قابلة لتخطي الإكسون 51؛ وVYONDYS 53 لعلاج مرض دوشين لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الديستروفين قابلة لتخطي الإكسون 53؛ وAMONDYS 45 لعلاج مرض دوشين لدى المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين الديستروفين قابلة لتخطي الإكسون 45؛ وELEVIDYS، وهو علاج جيني يعتمد على AAV، والذي يمنع استخدامه للمرضى الذين يعانون من أي حذف في الإكسون 8 و/أو الإكسون 9 في جين دوشين. كما تطور الشركة SRP-9003، وهو برنامج علاج جيني لعلاج LGMD2E؛ وSRP-1001 لاستهداف وتثبيط DUX4 بشكل انتقائي باستخدام RNAi في التجارب السريرية المرحلة 1/2a؛ وSRP-1003 لتقليل تعبير جين DMPK في التجارب السريرية المرحلة 1/2a. تمتلك الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع F. Hoffman-La Roche Ltd؛ وArrowhead Pharmaceuticals, Inc.؛ وجامعة غرب أستراليا؛ ومستشفى Nationwide Children's Hospital؛ وHansa Biopharma؛ وجامعة Duke. تأسست الشركة في عام 1980 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.