Biomarin Pharmaceutical 

تقوم Biomarin Pharmaceutical بتطوير وتسويق علاجات للأشخاص الذين يعانون من أمراض وحالات طبية نادرة وخطيرة ومهددة للحياة. تشمل منتجاتها التجارية Vimizim، وهو علاج ببدائل الإنزيم لعلاج داء عديد السكريد المخاطي (MPS) من النوع الرابع A، وهو اضطراب في التخزين الليزوزومي؛ وNaglazyme، وهو شكل معاد التركيب من N-acetylgalactosamine 4-sulfatase لمرضى MPS VI؛ وKuvan، وهو شكل فموي اصطناعي مملوك لـ 6R-BH4 يستخدم لعلاج مرضى الفينيل كيتون يوريا (PKU)، وهو مرض استقلابي وراثي. كما تضم المنتجات التجارية للشركة Palynziq، وهو إنزيم phenylalanine ammonia lyase معاد التركيب ومبلمر بالبولي إيثيلين جليكول (PEGylated)، يتم إعطاؤه عن طريق الحقن تحت الجلد لتقليل تركيزات Phe في الدم؛ وBrineura، وهو tripeptidyl peptidase 1 بشري معاد التركيب لعلاج مرضى داء الليبوفوسين السيروي من النوع 2، وهو شكل من أشكال مرض باتن؛ وVoxzogo، وهو حقنة يومية واحدة من نظير الببتيد المدر للصوديوم من النوع C لعلاج خلل التنسج الغضروفي؛ وAldurazyme، وهو بروتين نقي مصمم ليكون مطابقاً لشكل طبيعي من إنزيم alpha-L-iduronidase البشري. بالإضافة إلى ذلك، تعمل الشركة على تطوير valoctocogene roxaparvovec، وهو ناقل فيروسي مرتبط بالغدة (AAV)، والذي يمر بالمرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعلاج مرضى الهيموفيليا A الشديدة؛ وBMN 307، وهو علاج جيني بوساطة AAV5، والذي يمر بالمرحلة 1/2 من التجارب السريرية لتقليل مستويات تركيز Phe في الدم لدى مرضى PKU؛ وBMN 255 الذي يمر بالمرحلة 1/2 من التجارب السريرية لعلاج فرط أوكسالات البول الأولي. تخدم الشركة الصيدليات المتخصصة والمستشفيات والوكالات الحكومية غير الأمريكية، بالإضافة إلى الموزعين وتجار الجملة للأدوية في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية ودولياً. تمتلك Biomarin Pharmaceutical اتفاقيات ترخيص وتعاون مع Sarepta Therapeutics وAres Trading S.A. وCatalyst Pharmaceutical Partners, Inc. وAsubio Pharma Co., Ltd. تأسست الشركة في عام 1996 ويقع مقرها الرئيسي في سان رافائيل، كاليفورنيا.