Biomarin Pharmaceutical 

تتخصص Biomarin Pharmaceutical في ابتكار وطرح علاجات في الأسواق للأفراد الذين يعانون من اضطرابات نادرة وخطيرة وغالباً ما تكون مميتة، بالإضافة إلى حالات طبية حرجة أخرى. تسوق الشركة حالياً العديد من المنتجات الصيدلانية الرئيسية، ومن بينها Vimizim، وهو علاج بالإنزيم البديل يستهدف داء عديد السكاريد المخاطي (MPS) من النوع الرابع A، وهو اضطراب محدد في التخزين الليزوزومي، وNaglazyme، وهو شكل معاد التركيب من N-acetylgalactosamine 4-sulfatase للأفراد المصابين بـ MPS VI. ومن العروض البارزة الأخرى Kuvan، وهو نسخة فموية اصطناعية فريدة من 6R-BH4، توصف لحالة فينيل كيتون يوريا (PKU)، وهي حالة أيضية وراثية. وتوسيعاً لمحفظة منتجاتها، توفر Biomarin Pharmaceutical عقار Palynziq، وهو إنزيم phenylalanine ammonia lyase معاد التركيب ومُفسفر (PEGylated) يُعطى عن طريق الحقن تحت الجلد لخفض مستويات Phe في الدم. كما يتوفر أيضاً Brineura، وهو tripeptidyl peptidase 1 بشري معاد التركيب يستخدم في علاج داء السيروئيد الليبوفوسين من النوع 2، وهو نوع من مرض باتن؛ وVoxzogo، وهو نظير ببتيد صوديوم من النوع C يُحقن يومياً لعلاج خلل التنسج الغضروفي؛ وAldurazyme، وهو بروتين مكرر يحاكي إنزيم alpha-L-iduronidase البشري الطبيعي. وإلى جانب منتجاتها القائمة، تمتلك Biomarin Pharmaceutical خط تطوير قوي، يشمل valoctocogene roxaparvovec، وهو ناقل فيروسي مرتبط بالغدة (AAV) يخضع لتجارب سريرية من المرحلة الثالثة لعلاج الهيموفيليا أ الشديدة. بالإضافة إلى ذلك، يخضع BMN 307، وهو علاج جيني بوساطة AAV5، لتجارب المرحلة 1/2 بهدف تطبيع مستويات فينيل ألانين في الدم لدى مرضى PKU، بينما يخضع BMN 255 أيضاً لتجارب المرحلة 1/2 لعلاج فرط أوكسالات البول الأولي. تشمل قاعدة عملائها الصيدليات المتخصصة، والمستشفيات، والهيئات الصحية الحكومية الدولية، وشبكة من الموزعين وتجار الجملة للأدوية. وتصل هذه الخدمات إلى المرضى ومقدمي الرعاية الصحية في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية والأسواق العالمية الأخرى. تحافظ Biomarin Pharmaceutical على تراخيص استراتيجية وتحالفات تعاونية مع شركاء مثل Sarepta Therapeutics وAres Trading S.A. وCatalyst Pharmaceutical Partners, Inc. وAsubio Pharma Co., Ltd. تأسست الشركة في عام 1996، ويقع مقرها الرئيسي في سان رافائيل، كاليفورنيا.