Solid Biosciences 

تعد Solid Biosciences شركة تقنية حيوية أمريكية مكرسة لابتكار حلول علاجية لمرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD). ويعد عقارها التجريبي الأكثر تقدماً، SGT-001، علاجاً بنقل الجينات يخضع حالياً لتجارب سريرية من المرحلة الأولى/الثانية، وهو مصمم لتحفيز إنتاج بروتين الديستروفين الوظيفي في عضلات المرضى. كما تتقدم الشركة في تطوير SGT-003، الذي يمثل جيلاً جديداً من علاجات نقل الجينات المخصصة لمرض DMD. وإلى جانب المرشحات الدوائية المحددة، تعمل Solid Biosciences بنشاط على تطوير تقنيات منصات مبتكرة، مثل "التعبير الجيني المزدوج"، وهي تقنية تسمح بتجميع جينات علاجية متعددة في ناقل فيروسي واحد، بالإضافة إلى البحث في تصميمات جديدة للقفيصة (capsid). وتحافظ الشركة على تحالف استراتيجي من خلال اتفاقية تعاون وترخيص مع شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.، مع التركيز على التطوير المشترك وطرح علاجات جينية جديدة لمرض ضمور العضلات الدوشيني في الأسواق. تأسست Solid Biosciences في عام 2013، وتدير عملياتها من مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.