Ultragenyx Pharmaceutical 

تركز Ultragenyx Pharmaceutical، وهي شركة أدوية بيولوجية، على تحديد والاستحواذ وتطوير وتسويق منتجات مبتكرة لعلاج الأمراض الوراثية النادرة والنادرة للغاية في أمريكا الشمالية، وأمريكا اللاتينية، وأوروبا، والشرق الأوسط، وأفريقيا، ومنطقة آسيا والمحيط الهادئ. تشمل منتجاتها البيولوجية Crysvita (burosumab)، وهو جسم مضاد يستهدف عامل نمو الأرومة الليفية 23 لعلاج نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم X، بالإضافة إلى لين العظام الناجم عن الأورام؛ وMepsevii، وهو علاج ببدائل الإنزيمات لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بداء عديد السكريد المخاطي من النوع السابع؛ وDojolvi لعلاج اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة؛ وEvkeeza (evinacumab) لعلاج فرط كوليسترول الدم العائلي متماثل الزيجوت. تشمل المنتجات المرشحة للشركة التي تمر بالمرحلة الثالثة من التجارب السريرية UX143، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة بشري لعلاج تعظم العظم الناقص؛ وUX111، وهو مرشح لمنتج علاج جيني AAV9 لعلاج المرضى المصابين بمتلازمة سانفيليبو من النوع A، أو MPS IIIA، وهو مرض تخزين ليسوسومي نادر؛ وDTX401، وهو مرشح سريري لعلاج جيني باستخدام الفيروس المرتبط بالغدة 8 (AAV8) لعلاج المرضى المصابين بمرض تخزين الغليكوجين من النوع Ia؛ وDTX301، وهو علاج جيني AAV8 لعلاج المرضى المصابين بنقص أورنيثين ترانس كارباميلاز؛ وGTX-102، وهو قليل النوكليوتيد المضاد لل sentido لعلاج متلازمة أنجلمان. كما تعمل الشركة على تطوير UX701، وهو علاج جيني AAV9 في المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج مرض ويلسون الكبدي. تمتلك الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع Kyowa Kirin Co., Ltd.؛ وجامعة سانت لويس؛ ومعهد بايلور للأبحاث؛ وREGENXBIO Inc.؛ وGeneTx؛ وMereo؛ وجامعة بنسلفانيا؛ وRegeneron؛ وAbeona. تأسست Ultragenyx Pharmaceutical في عام 2010 ويقع مقرها الرئيسي في نوفاتو، كاليفورنيا.