Ultragenyx Pharmaceutical 

تتركز شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.، وهي شركة بيولوجية، على تحديد واكتساب وتطوير وتسويق منتجات جديدة لعلاج الأمراض الجينية النادرة والنادرة للغاية في أمريكا الشمالية وأمريكا اللاتينية وأوروبا والشرق الأوسط وأفريقيا ومنطقة آسيا والمحيط الهادئ. تشمل منتجاتها البيولوجية Crysvita (burosumab)، وهو جسم مضاد يستهدف عامل نمو الخلايا الليفية 23 لعلاج نقص الفوسفات الدموي المرتبط بالكروموسوم X، بالإضافة إلى مرض العظام الناتج عن الأورام؛ Mepsevii، وهو علاج بديل للإنزيم لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بمرض تخزين الغليكوزامينوجليكان VII؛ Dojolvi لعلاج اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة؛ وEvkeeza (evinacumab) لعلاج فرط كوليسترول الدم العائلي المتماثل. تشمل مرشحات المنتجات التي في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية UX143، وهو جسم مضاد وحيد النسيلة لعلاج هشاشة العظام؛ UX111، وهو منتج مرشح لعلاج الجينات AAV9 لعلاج المرضى المصابين بمتلازمة سانفيليبو النوع A، أو MPS IIIA، وهو مرض نادر لتخزين الليزوزومات؛ DTX401، وهو مرشح لعلاج الجينات AAV8 لعلاج المرضى المصابين بمرض تخزين الجليكوجين النوع Ia؛ DTX301، وهو علاج جيني AAV8 لعلاج المرضى المصابين بمرض نقل الأورنيثين؛ وGTX-102، وهو أوليغونيوكليوتيد مضاد لعلاج متلازمة أنجلمان. كما تطور UX701 الذي هو في المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج مرض ويلسون؛ وUX053 لعلاج مرض تخزين الجليكوجين النوع III. لدى شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. اتفاقيات تعاون وترخيص مع شركة Kyowa Kirin Co.، Ltd.؛ جامعة سانت لويس؛ معهد بايلور للأبحاث؛ شركة REGENXBIO Inc.؛ GeneTx؛ Mereo؛ جامعة بنسلفانيا؛ Solid Biosciences Inc.؛ Regeneron؛ Abeona؛ وArcturus Therapeutics Holdings Inc. تأسست الشركة في عام 2010 ومقرها في نوفاتو، كاليفورنيا.