Ultragenyx Pharmaceutical 

تتركز شركة أولتراجينيكس للأدوية، وهي شركة بيولوجية، على تحديد واكتساب وتطوير وتسويق منتجات جديدة لعلاج الأمراض الجينية النادرة والنادرة للغاية في أمريكا الشمالية وأوروبا وعلى الصعيد الدولي. تشمل منتجاتها البيولوجية كريسفيتا (بروسوماب)، وهو جسم مضاد يستهدف عامل نمو الألياف 23 لعلاج نقص الفوسفات الدموي المرتبط بالكروموسوم X، بالإضافة إلى مرض العظام الناتج عن الأورام؛ ميبسي في، وهو علاج بديل للإنزيم لعلاج الأطفال والبالغين المصابين بمرض تخزين الغليكوجين من النوع السابع؛ دوجولفي لعلاج اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة؛ وإيفكيزا (إيفيناكوماب) لعلاج فرط كوليسترول الدم العائلي المتماثل. تشمل ترشيحات منتجات الشركة DTX401، وهو مرشح سريري لعلاج الجينات باستخدام فيروس مرتبط بالأدينوزين 8 (AAV8) لعلاج المرضى المصابين بمرض تخزين الغليكوجين من النوع Ia؛ DTX301، وهو علاج جيني باستخدام AAV8 لعلاج المرضى المصابين بمرض أورنيثين ترانس كارباميلز؛ UX143، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة لعلاج مرض العظام الناقص التكوين؛ GTX-102، وهو أوليغونيوكليوتيد مضاد للسنات لعلاج متلازمة أنجلمان؛ UX701، لعلاج مرض ويلسون؛ وUX053 لعلاج مرض تخزين الغليكوجين من النوع III. لدى أولتراجينيكس للأدوية اتفاقيات تعاون وترخيص مع شركة كيووا كيرين؛ جامعة سانت لويس؛ معهد بايلور للأبحاث؛ REGENXBIO؛ باير هيلث كير؛ جين تي إكس؛ ميرو؛ جامعة بنسلفانيا؛ شركة أركتورس ثيرابيوتيكس القابضة؛ شركة سوليد بيوساينس؛ وشركة داييتشي سانكيو. تم تأسيس أولتراجينيكس للأدوية في عام 2010 ويقع مقرها الرئيسي في نوفاتو، كاليفورنيا.