Vertex Pharmaceuticals 

تعد فيرتكس للأدوية (Vertex Pharmaceuticals) شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تركز بشكل أساسي على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات مبتكرة، لا سيما لمرض التليف الكيسي (CF). تقدم الشركة مجموعة من الأدوية المعتمدة لمرضى التليف الكيسي، بما في ذلك SYMDEKO/SYMKEVI وORKAMBI وKALYDECO، والتي تستهدف طفرات محددة في جين منظم التوصيل عبر الغشاء في التليف الكيسي. بالإضافة إلى ذلك، توفر شركة TRIKAFTA للأفراد المصابين بالتليف الكيسي الذين تبلغ أعمارهم ست سنوات فأكثر والذين لديهم طفرة F508del واحدة على الأقل. وإلى جانب علاجات التليف الكيسي القائمة، تمتلك فيرتكس للأدوية (Vertex Pharmaceuticals) مجموعة متنوعة وقوية من الأدوية قيد التطوير السريري. ويشمل ذلك VX-864، الذي يمر حالياً بالمرحلة الثانية لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT)؛ وVX-147، الذي يمر أيضاً بالمرحلة الثانية لمعالجة التصلب الكلوي القطاعي البؤري (FSGS) بوساطة APOL1 وحالات الكلى الخطيرة الأخرى؛ وVX-880، وهو علاج محتمل لمرض السكري من النوع الأول يخضع لتجارب المرحلة الأولى/الثانية؛ وVX-548، وهو مثبط NaV1.8 في المرحلة الثانية لمختلف أشكال الألم الحاد والاعتلال العصبي والعضلي الهيكلي؛ وCTX001، الذي يمر بمرحلة التطوير الثالثة لمرض فقر الدم المنجلي الشديد (SCD) والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT). توزع الشركة منتجاتها الصيدلانية من خلال صيدليات متخصصة وموزعين في جميع أنحاء الولايات المتحدة، بينما يتم تسهيل المبيعات الدولية عبر شبكة من الموزعين المتخصصين وسلاسل التجزئة والمستشفيات والعيادات. كما تشارك فيرتكس للأدوية (Vertex Pharmaceuticals) في العديد من التعاونات الاستراتيجية مع شركاء مثل Affinia Therapeutics وArbor Biotechnologies وCRISPR Therapeutics وKymera Therapeutics وMammoth Biosciences وModerna وObsidian Therapeutics وSkyhawk Therapeutics وRibometrix وGenomics plc وMerck KGaA وX-Chem. تأسست فيرتكس للأدوية (Vertex Pharmaceuticals) في عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي في بوسطن، ماساتشوستس.