Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. 是一家活跃的生物制药企业，致力于治疗药物的发现、开发和商业化。其核心战略是通过调节补体系统来应对各种自身免疫和炎症性疾病。公司的主要在研化合物 pegcetacoplan 目前正处于 III 期临床评估阶段。这种处于开发后期的疗法正在探索其治疗地理性萎缩 (GA)（一种年龄相关性黄斑变性）和阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 的潜力。除了这一领先候选药物外，Apellis 还提供 EMPAVELI（pegcetacoplan 的全身给药制剂），该药物正针对多种适应症进行开发：在血液学领域用于治疗冷凝集素病 (CAD) 和与造血干细胞移植相关的血栓性微血管病 (HSCT-TMA)；在肾脏病学领域用于治疗 C3 肾小球病 (C3G) 和免疫复合物介导的增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)；以及在神经学领域用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。此外，Apellis 还拥有多样化的研发管线，包括 APL-2006（一种旨在治疗补体介导疾病的双效 C3 和 VEGF 抑制剂）、APL-1030（一种针对多种神经退行性疾病的 C3 抑制剂），以及一种将 EMPAVELI 与小干扰 RNA (siRNA) 结合以减少肝脏 C3 蛋白合成的新型联合疗法。战略联盟在公司发展中发挥着重要作用，公司已与 Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) 签署了合作与许可协议，共同开发 pegcetacoplan。公司还与 Beam Therapeutics Inc. 保持着研究合作伙伴关系，重点是利用 Beam 的碱基编辑技术来寻找由补体系统失调驱动的疾病的新疗法。Apellis Pharmaceuticals, Inc. 成立于 2009 年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。