Regenxbio 

Regenxbio 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发基因治疗候选药物。这些疗法旨在将基因引入细胞，以纠正遗传缺陷或刺激人体自身细胞产生治疗性蛋白质或抗体来对抗疾病。其治疗开发的核心是专有的 NAV 技术平台，这是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因递送系统。公司主要的在研资产 RGX-314 目前正处于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的 III 期临床试验阶段。其研发管线还包括：分别处于 I/II 期临床试验阶段的黏多糖贮积症 II 型和 I 型药物 RGX-121 与 RGX-111；处于临床前开发阶段的晚发型婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症 II 型药物 RGX-181；正在接受 I/II 期评估的杜氏肌营养不良症药物 RGX-202；以及处于临床前阶段用于治疗 CLN2 疾病眼部表现的 RGX-381。除了内部项目外，Regenxbio 还将其 NAV 技术平台授权给其他生物技术和制药企业。此外，公司还与 Neurimmune AG 签署了合作与许可协议，以推进创新基因疗法的发展。Regenxbio 成立于 2008 年，总部位于马里兰州洛克维尔。