薩雷普塔治療 (Sarepta Therapeutics) 

薩雷普塔治療 (Sarepta Therapeutics), Inc. 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于RNA靶向治疗、基因治疗和其他遗传治疗方式的发现和开发，以治疗罕见疾病。它提供EXONDYS 51注射剂，用于治疗具有确认的肌营养不良症（Duchenne）患者的dystrophin基因突变，适合进行外显子51跳跃；以及VYONDYS 53，用于治疗具有确认的dystrophin基因突变的Duchenne患者，适合进行外显子53跳跃。该公司还在开发AMONDYS 45，这是一种使用磷酸二酰胺化物形态寡聚物化学和外显子跳跃技术跳过dystrophin基因外显子45的产品候选者；SRP-5051，一种结合了外显子51的dystrophin前mRNA的肽结合PMO；SRP-9001，一种DMD微型dystrophin基因治疗程序；以及SRP-9003，一种肢带肌营养不良症基因治疗程序。它与F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; 和StrideBio签署了合作协议。该公司成立于1980年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。