薩雷普塔治療 (Sarepta Therapeutics) 

薩雷普塔治療 (Sarepta Therapeutics) 是一家商業化階段的生物製藥公司，專注於發現和開發針對 RNA 的治療方法、siRNA 平台、基因療法以及其他用於治療罕見疾病的遺傳治療模式。該公司提供用於治療杜氏肌營養不良症 (Duchenne) 的 EXONDYS 51，適用於具有可進行外顯子 51 跳躍的確診抗肌萎縮蛋白基因突變的患者；用於治療杜氏肌營養不良症的 VYONDYS 53，適用於具有可進行外顯子 53 跳躍的確診抗肌萎縮蛋白基因突變的患者；用於治療杜氏肌營養不良症的 AMONDYS 45，適用於具有可進行外顯子 45 跳躍的確診抗肌萎縮蛋白基因突變的患者；以及 ELEVIDYS，這是一種基於 AAV 的基因療法，禁用於杜氏基因中第 8 外顯子和/或第 9 外顯子有任何缺失的患者。該公司還開發了用於治療 LGMD2E 的基因療法項目 SRP-9003；正在進行 1/2a 期臨床試驗、利用 RNAi 技術選擇性靶向並敲低 DUX4 的 SRP-1001；以及正在進行 1/2a 期臨床試驗、用於減少 DMPK 基因表達的 SRP-1003。該公司與 F. Hoffman-La Roche Ltd、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.、西澳大利亞大學、Nationwide Children's Hospital、Hansa Biopharma 以及杜克大學簽有合作與授權協議。公司成立於 1980 年，總部位於馬薩諸塞州劍橋市。