Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 是一家生物制药公司，专注于在北美、拉丁美洲、欧洲、中东、非洲及亚太地区识别、收购、开发和商业化用于治疗罕见及极罕见遗传性疾病的新型产品。其生物制品包括：用于治疗 X-连锁低磷酸血症及肿瘤诱导型骨软化症、靶向成纤维细胞生长因子 23 的抗体 Crysvita (burosumab)；用于治疗粘多糖贮积症 VII 型儿童及成人的酶替代疗法 Mepsevii；用于治疗长链脂肪酸氧化障碍的 Dojolvi；以及用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的 Evkeeza (evinacumab)。公司处于 3 期临床试验阶段的产品候选药物包括：用于治疗成骨不全症的人源化单克隆抗体 UX143；用于治疗罕见溶酶体贮积症 Sanfilippo 综合征 A 型 (MPS IIIA) 的 AAV9 基因治疗候选产品 UX111；用于治疗糖原贮积症 Ia 型的腺相关病毒 8 (AAV8) 基因治疗临床候选药物 DTX401；用于治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症的 AAV8 基因治疗药物 DTX301；以及用于治疗 Angelman 综合征的反义寡核苷酸 GTX-102。此外，公司还在开发处于 2 期临床试验阶段的用于治疗威尔逊氏症的 UX701，以及用于治疗糖原贮积症 III 型的 UX053。Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 已与 Kyowa Kirin Co., Ltd.、Saint Louis University、Baylor Research Institute、REGENXBIO Inc.、GeneTx、Mereo、University of Pennsylvania、Solid Biosciences Inc.、Regeneron、Abeona 及 Arcturus Therapeutics Holdings Inc. 签署了合作与许可协议。公司成立于 2010 年，总部位于加利福尼亚州诺瓦托。