Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制药公司，专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗北美、拉丁美洲、欧洲、中东、非洲和亚太地区罕见和超罕见遗传疾病的新产品。其生物制品包括Crysvita（burosumab），一种针对成纤维细胞生长因子23的抗体，用于治疗X连锁低磷血症以及肿瘤诱导的骨软化症；Mepsevii，一种用于治疗患有粘多糖贮积症VII的儿童和成人的酶替代疗法；Dojolvi用于治疗长链脂肪酸氧化障碍；以及Evkeeza（evinacumab），用于治疗同源家族性高胆固醇血症。公司的产品候选者中，正在进行第三阶段临床试验的包括UX143，一种用于治疗成骨不全症的人单克隆抗体；UX111，一种用于治疗患有Sanfilippo综合症A型或MPS IIIA（一种罕见的溶酶体贮积病）的患者的AAV9基因治疗产品候选者；DTX401，一种用于治疗患有糖原贮积病Ia型的患者的腺病毒相关病毒8（AAV8）基因治疗临床候选者；DTX301，一种用于治疗患有鸟氨酸转氨酶缺乏症的患者的AAV8基因治疗；以及GTX-102，一种用于治疗Angelman综合症的反义寡核苷酸。它还开发了UX701，正在进行第二阶段临床试验，用于治疗威尔逊病；以及UX053，用于治疗糖原贮积病III型。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.与Kyowa Kirin Co., Ltd.；圣路易斯大学；贝勒研究所；REGENXBIO Inc.；GeneTx；Mereo；宾夕法尼亚大学；Solid Biosciences Inc.；Regeneron；Abeona；和Arcturus Therapeutics Holdings Inc.签订了合作和许可协议。该公司成立于2010年，总部位于加利福尼亚州诺瓦托。