Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制药公司，专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗北美、欧洲及国际上罕见和超罕见遗传疾病的新产品。其生物制品包括Crysvita（burosumab），一种针对纤维母细胞生长因子23的抗体，用于治疗X连锁低磷血症以及肿瘤诱导的骨软化症；Mepsevii，一种用于治疗患有粘多糖贮积症VII的儿童和成人的酶替代疗法；Dojolvi用于治疗长链脂肪酸氧化障碍；以及Evkeeza（evinacumab），用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。公司的产品候选者包括DTX401，一种腺病毒相关病毒8（AAV8）基因治疗临床候选者，用于治疗糖原贮积病Ia型患者；DTX301，一种AAV8基因治疗，用于治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症患者；UX143，一种用于治疗成骨不全症的人单克隆抗体；GTX-102，一种用于治疗安吉尔曼综合症的反义寡核苷酸；UX701，用于治疗威尔逊病；以及UX053，用于治疗糖原贮积病III型。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.与Kyowa Kirin Co., Ltd.；圣路易斯大学；贝勒研究所；REGENXBIO Inc.；拜耳医疗保健有限责任公司；GeneTx；Mereo；宾夕法尼亚大学；Arcturus Therapeutics Holdings Inc.，Solid Biosciences Inc.；以及大冢制药有限公司签署了合作和许可协议。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.成立于2010年，总部位于加利福尼亚州诺瓦托。