拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 

拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 开发并商业化用于治疗严重且危及生命的罕见疾病及医疗状况的疗法。其商业产品包括：用于治疗溶酶体贮积症 mucopolysaccharidosis (MPS) IV type A 的酶替代疗法 Vimizim；用于治疗 MPS VI 患者的重组 N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶 Naglazyme；以及用于治疗遗传性代谢疾病苯丙酮尿症 (PKU) 患者的专利合成口服型 6R-BH4 Kuvan。公司的商业产品还包括：通过皮下注射以降低血液 Phe 浓度的聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶 Palynziq；用于治疗 Batten 病的一种形式——神经脂质沉积症 2 型 (ceroid lipofuscinosis type 2) 的重组人三肽基肽酶 1 Brineura；用于治疗软骨发育不全的每日一次注射型 C 型利钠肽类似物 Voxzogo；以及旨在与人体天然 α-L-艾杜糖苷酶完全相同的纯化蛋白 Aldurazyme。此外，公司还在开发 valoctocogene roxaparvovec（一种用于治疗重症甲型血友病的腺相关病毒载体，处于 III 期临床试验阶段）、BMN 307（一种用于使 PKU 患者血液 Phe 浓度水平正常化的 AAV5 介导基因疗法，处于 I/II 期临床试验阶段）以及用于治疗原发性高草酸尿症的 BMN 255（处于 I/II 期临床试验阶段）。公司服务于专业药房、医院、非美国政府机构，以及在美国、欧洲、拉丁美洲和国际市场的分销商及医药批发商。拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 签有许可和合作协议。公司成立于 1996 年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。