拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 

拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 專注於開發並將針對患有嚴重且往往是致命性罕見疾病及其他危急醫療狀況患者的治療方案推向市場。該公司目前銷售多種關鍵醫藥產品，其中包括用於治療特定溶酶體儲積症——黏多醣贮積症 (MPS) IV 型 A 的酶替代療法 Vimizim，以及用於治療 MPS VI 的重組 N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶 Naglazyme。另一項值得關注的產品是 Kuvan，這是一種用於治療遺傳性代謝疾病苯丙酮尿症 (PKU) 的獨特合成口服 6R-BH4。為了進一步擴大產品組合，拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 還提供 Palynziq，這是一種通過皮下注射給藥的聚乙二醇化重組苯丙氨酸氨裂解酶，用於降低血液中的苯丙氨酸 (Phe) 水平。此外，公司還提供用於治療 Batten 病變體——神經菊脂質褐黃病 2 型的重組人類三肽肽酶 1 Brineura；用於治療軟骨發育不全的每日注射型 C 型利鈉肽類似物 Voxzogo；以及模擬天然人類酶 α-L-艾杜糖苷酶的精煉蛋白 Aldurazyme。除了已上市產品外，拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 還擁有強大的研發管線，包括正在進行治療嚴重甲型血友病 III 期臨床試驗的腺相關病毒載體 valoctocogene roxaparvovec。此外，旨在使 PKU 患者血液苯丙氨酸水平正常化的 AAV5 介導基因療法 BMN 307 以及用於原發性高草酸症的 BMN 255 也正處於 I/II 期試驗階段。其客戶群涵蓋專業藥房、醫院、國際政府衛生機構以及分銷商和醫藥批發商網絡，服務範圍遍及美國、歐洲、拉丁美洲及其他全球市場。拜瑪林製藥 (Biomarin Pharmaceutical) 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 等夥伴保持著戰略許可與協作聯盟關係。公司成立於 1996 年，總部位於加利福尼亞州聖拉斐爾。