Solid Biosciences 

Solid Biosciences 是一家美国生物技术公司，致力于为杜氏肌营养不良症 (DMD) 开发治疗方案。其最先进的实验性药物 SGT-001 是一种基因转移疗法，目前正处于 I/II 期临床试验阶段，旨在促进患者肌肉产生功能性抗肌萎缩蛋白。公司还在推进 SGT-003 的研发，这是一种旨在治疗 DMD 的下一代基因转移疗法。除了特定的候选药物外，Solid Biosciences 还在积极开发创新的平台技术，例如“双基因表达”技术（该技术允许将多个治疗基因捆绑到单个病毒载体中），并致力于研究新的衣壳设计。通过与 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 签署的合作与许可协议，公司维持着战略联盟，专注于共同开发和推广用于杜氏肌营养不良症的新型基因疗法。Solid Biosciences 成立于 2013 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。