PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) 是一家生物制药公司，致力于为患有罕见遗传性疾病的患者研发和商业化创新疗法。其强大的研发管线涵盖了已商业化的疗法以及多种处于不同开发阶段（从早期研究、临床前研究到临床试验）的实验性候选药物，主要专注于解决各种罕见病适应症。在已商业化的产品中，PTC Therapeutics 在欧洲经济区和美国提供 Translarna 和 Emflaza，为杜氏肌营养不良症 (Duchenne muscular dystrophy) 患者提供治疗选择。Translarna 还用于治疗巴西和俄罗斯的无义突变型杜氏肌营养不良症。此外，该公司还在拉丁美洲和加勒比地区针对多种罕见病商业化销售 Tegsedi 和 Waylivra。在巴西，PTC Therapeutics 还分销 Evrysdi，用于治疗两个月及以上的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者。凭借其专有的剪接平台，该公司还在积极开发 PTC518，这是一种旨在治疗亨廷顿舞蹈症 (Huntington's disease) 的极具前景的候选疗法。为了增强研发能力，PTC Therapeutics 建立了战略合作关系，包括与 F. Hoffman-La Roche Ltd、Hoffman-La Roche Inc. 以及脊髓性肌萎缩症基金会 (Spinal Muscular Atrophy Foundation) 的合作伙伴关系，重点推进药物发现和开发研究，特别是在再生医学领域。此外，它还与 Akcea Therapeutics, Inc. 合作，在拉丁美洲和加勒比地区商业化 Tegsedi 和 Waylivra。PTC Therapeutics, Inc. 成立于 1998 年，总部位于新泽西州南普莱恩菲尔德 (South Plainfield, New Jersey)。