PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc.是一家生物制药公司，专注于为罕见疾病患者发现、开发和商业化药物。其产品组合包括处于不同开发阶段的商业产品和产品候选者，包括临床、前临床以及研究和发现阶段，专注于多种治疗领域的治疗开发，如罕见疾病。该公司在欧洲经济区和美国提供Translarna和Emflaza用于治疗杜氏肌营养不良症，并在巴西和俄罗斯治疗无义突变杜氏肌营养不良症；在拉丁美洲和加勒比地区商业化Tegsedi和Waylivra用于治疗罕见疾病；并在巴西市场Evrysdi用于治疗两个月及以上的成人和儿童的脊髓性肌萎缩症。公司的剪接平台包括PTC518，正在开发用于治疗亨廷顿病。PTC Therapeutics, Inc.与F. Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.以及脊髓性肌萎缩症基金会合作，以推进再生医学领域的药物发现和开发研究；并与Akcea Therapeutics, Inc.合作，在拉丁美洲和加勒比地区商业化Tegsedi和Waylivra用于治疗罕见疾病。PTC Therapeutics, Inc.成立于1998年，总部位于新泽西州南平原。