艾拉倫 (Alnylam Pharmaceuticals) 

艾拉倫 (Alnylam Pharmaceuticals) 是一家生物制药公司，主要致力于利用核糖核酸干扰 (RNAi) 技术进行创新治疗方案的发现、开发和商业化。其强大的 RNAi 疗法管线涵盖了多个关键治疗领域，包括遗传性疾病、心血管代谢疾病、肝脏传染病、中枢神经系统 (CNS) 及眼科疾病。目前，艾拉倫 (Alnylam Pharmaceuticals) 已推出多种获批疗法：用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性相关的成人多发性神经病的 ONPATTRO (patisiran)；用于治疗急性肝卟啉症 (AHP) 成人患者的 GIVLAARI；以及用于治疗 1 型原发性高草酸尿症 (PH1) 的 OXLUMO (lumasiran)。除了商业化产品组合外，公司还保持着活跃的研发管线。关键在研疗法包括：针对 AHP 青少年患者的 givosiran；正在探索用于伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 的 patisiran；用于补体介导疾病的 cemdisiran；用于 AAT 缺乏相关肝病的 ALN-AAT02；用于慢性乙型肝炎病毒感染的 ALN-HBV02；用于高血压的 Zilebesiran；以及用于非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的 ALN-HSD。此外，其他候选药物也在推进中，例如用于血友病和出血性疾病的 Fitusiran、用于高胆固醇血症的 Inclisiran、用于晚期 PH1 和复发性肾结石的 lumasiran 扩展适应症，以及目前处于 3 期临床试验阶段的用于 ATTR 淀粉样变性的 vutrisiran。艾拉倫 (Alnylam Pharmaceuticals) 还与其他制药巨头开展战略联盟。值得注意的合作包括与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 合作，专注于发现和开发针对眼科和 CNS 靶点的 RNAi 疗法；以及与 Sanofi Genzyme 合作，开展更广泛的 RNAi 疗法开发和商业化工作。此外，公司还与 Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和 PeptiDream, Inc. 等实体签署了许可和合作伙伴协议。艾拉倫 (Alnylam Pharmaceuticals) 成立于 2002 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。