Arrowhead Pharmaceuticals 

Arrowhead Pharmaceuticals Inc. 于 1989 年成立，总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳，是一家致力于在美国境内发现并推进针对复杂且难以治疗疾病的创新疗法的生物制药公司。该公司的广泛治疗管线主要利用 RNA 干扰 (RNAi) 技术。其先进的临床项目包括：ARO-AAT，一种针对与 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症相关的肝脏疾病的 II 期疗法；ARO-APOC3，目前正处于针对高甘油三酯血症的 2b 期和 3 期临床评估阶段；ARO-ANG3，目前处于 2b 期开发阶段，旨在减少血管生成素样蛋白 3 的产生；以及 ARO-HIF2，一种旨在治疗透明细胞肾细胞癌的 Ib 期候选药物。Arrowhead 还拥有数种处于早期临床开发阶段的化合物，包括用于其他肝脏疾病的 1/2a 期 ARO-HSD，旨在减少肺气道上皮钠通道 α 亚单位的 1/2a 期 ARO-ENaC，以及用于补体介导疾病的 1/2a 期 ARO-C3。为进一步扩大其多元化投资组合，公司正在积极开发用于慢性阻塞性肺病 (COPD) 的 ARO-Lung2、用于面肩肱型肌营养不良症的 ARO-DUX4、用于未受控痛风的 ARO-XDH，以及用于 COVID-19 和其他肺部病原体的 ARO-COV。除了核心内部项目外，Arrowhead 还参与了 JNJ-3989（一种用于慢性乙型肝炎病毒感染的皮下注射 RNAi 疗法）、Olpasiran（旨在减少载脂蛋白 A 产生）以及针对经基因验证的心血管通路靶点的 ARO-AMG1 的进展。战略合作是 Arrowhead 开发工作的重要组成部分。公司与 Janssen Pharmaceuticals, Inc. 签署了许可和研究协议，共同开发 ARO-JNJ1、ARO-JNJ2 和 ARO-JNJ3，这些均为专注于肝脏表达靶点的 RNAi 疗法。此外，Arrowhead 还与 Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. 建立了许可和研究合作伙伴关系，以开发专门针对肝脏疾病的 RNAi 治疗候选药物。