CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics 是一家基因编辑公司，专注于利用其专有的成簇规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 平台开发针对严重疾病的基因药物。其 CRISPR/Cas9 技术是一种能够对基因组 DNA 进行精确定向修改的基因编辑技术。公司在多种疾病领域拥有治疗项目组合，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见病。公司的领先候选产品是 CTX001，这是一种离体 (ex vivo) CRISPR 基因编辑疗法，用于治疗输血依赖型 β-地中海贫血或严重的镰状细胞病患者，通过对患者的造血干细胞进行工程化处理，使其在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。公司还在开发 CTX110，一种针对 CD19 阳性恶性肿瘤的供体来源基因编辑异体 CAR-T 在研疗法；CTX120，一种针对 B 细胞成熟抗原、用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的供体来源基因编辑异体 CAR-T 在研疗法；以及 CTX130，一种针对 CD70、用于治疗各种实体瘤和血液恶性肿瘤的供体来源基因编辑异体 CAR-T 在研疗法。此外，公司正在开发 VCTX210，一种用于治疗 1 型糖尿病的基因编辑免疫逃逸型干细胞衍生候选产品；并致力于多种针对肝脏、肺部、肌肉和中枢神经系统疾病的体内 (in vivo) 基因编辑项目。公司与 Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc. 和 Capsida Biotherapeutics 建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG 于 2013 年成立，总部位于瑞士楚格。