CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) 是一家致力于开发针对严重疾病的先锋基因疗法的生物技术公司。该公司通过其独有的 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) 技术实现这一目标，该技术能够对生物体的遗传密码进行精确且有针对性的修改。其广泛的产品管线涵盖了多个医学领域，包括血液疾病（血红蛋白病）、各类癌症（肿瘤学）、再生医学以及罕见病。公司的旗舰在研疗法是 CTX001，一种 ex vivo CRISPR 基因编辑疗法。该疗法旨在通过修改患者自身的造血干细胞，显著提高红细胞内胎儿血红蛋白的产量，从而造福输血依赖型 beta-地中海贫血或严重镰状细胞病患者。CRISPR Therapeutics 还在推进其他几种基因工程异体（供体来源）CAR-T 在研疗法：CTX110，旨在对抗 CD19 阳性恶性肿瘤；CTX120，针对复发或对既往治疗产生耐药性的多发性骨髓瘤中的 B 细胞成熟抗原；以及 CTX130，专注于针对一系列实体瘤和血液癌症的 CD70。此外，公司正在开发 VCTX210，这是一种具有免疫逃逸能力的基因编辑干细胞衍生候选产品，用于治疗 1 型糖尿病。公司还在开展各种 in vivo 基因编辑计划，旨在解决影响肝脏、肺部、肌肉和中枢神经系统的疾病。公司已与重要合作伙伴建立了战略联盟，包括 Bayer Healthcare LLC、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、ViaCyte, Inc.、Nkarta, Inc. 和 Capsida Biotherapeutics。CRISPR Therapeutics AG 成立于 2013 年，总部位于瑞士楚格。