CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG是一家基因编辑公司，专注于开发用于治疗严重人类疾病的变革性基因药物。该公司利用CRISPR/CRISPR相关蛋白9（Cas9）技术开发其产品，这是一种允许对基因组DNA进行精确定向更改的基因编辑技术。它在多种疾病领域拥有一系列治疗项目，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。公司的主要产品候选药物是CTX001，这是一种用于治疗依赖输血的β-地中海贫血或重型镰状细胞病患者的ex vivo CRISPR基因编辑疗法，其中患者的造血干细胞被工程化以在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。它还开发CTX110，一种针对19型分化簇阳性恶性肿瘤的供体来源基因编辑同种异体CAR-T疗法；CTX120，一种针对复发或难治性多发性骨髓瘤的B细胞成熟抗原的研究疗法；以及CTX130，用于治疗实体肿瘤和血液恶性肿瘤。此外，该公司还开发再生医学项目；以及用于治疗糖原储存病Ia、杜氏肌营养不良症、肌强直性营养不良症1型和囊性纤维化的体内和其他遗传疾病项目。它与拜耳医疗公司、Vertex制药公司、ViaCyte公司、Nkarta公司和Capsida生物治疗公司建立了战略合作伙伴关系。该公司曾名为Inception Genomics AG，并于2014年4月更名为CRISPR Therapeutics AG。CRISPR Therapeutics AG成立于2013年，总部位于瑞士楚格。