CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics 是一家基因编辑公司，专注于利用其成簇规律间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 平台开发用于治疗严重人类疾病的基因药物。该公司的 CRISPR/Cas9 是一种基因编辑技术，可精确地改变基因组 DNA 的特定序列。其治疗计划组合涵盖多个疾病领域，包括血红蛋白病、CAR T 细胞疗法、体内编辑以及 1 型糖尿病，并开发研究性 CAR T 计划，包括针对自身免疫适应症和肿瘤学的自体基因编辑 CAR T 计划以及异体嵌合抗原受体 T 细胞计划。该公司的领先产品候选药物是 CASGEVY，一种离体 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，用于治疗患有输血依赖性 β-地中海贫血、严重镰状细胞病 (SCD) 和血红蛋白病的患者，通过编辑患者的造血干细胞和祖细胞，使红细胞产生高水平的胎儿血红蛋白。此外，该公司还开发 CAR T 细胞疗法，包括针对肿瘤和自身免疫适应症的 CTX112（靶向 CD19）和 CTX131（靶向 CD70）；CTX310 和 CTX320 通过破坏已验证的靶点血管生成素样蛋白 3 和脂蛋白，通过体内基因编辑来解决心血管疾病；以及 CTX211，一种用于治疗 1 型糖尿病 (T1D) 的异体基因编辑低免疫干细胞衍生产品候选药物。该公司与 Vertex Pharmaceuticals Incorporated 建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG 成立于 2013 年，总部位于瑞士楚格。