Sangamo Therapeutics 

Sangamo Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过开发基因组药物来改变患者的生活。公司利用包括基因疗法、细胞疗法、基因组编辑和基因组调节在内的先进平台技术来实现其目标。Sangamo 方法的核心是其专有的锌指蛋白 (ZFP) 技术平台。该平台有助于创建锌指核酸酶，这是一种能够通过插入或使特定基因失活来精确改变 DNA 序列的特化蛋白质。此外，它还能产生 ZFP 转录因子，即旨在调节（增加或减少）基因表达的蛋白质。Sangamo 拥有强大的临床管线，关键项目正处于不同的阶段。SB-525 目前正处于治疗甲型血友病的 Phase III AFFINE 临床试验中。其基因疗法候选药物 ST-920 正在进行针对法布里病的 Phase I/II STAAR 临床试验，而细胞疗法 SAR445136 则正在 Phase I/II PRECIZN-1 临床试验中评估用于治疗镰状细胞病。公司的开发工作还扩展到其他治疗领域，包括用于解决 HLA-A2 不匹配肾移植排斥反应的嵌合抗原受体 TX200；针对癌症的细胞疗法 KITE-037；用于 tau 蛋白病症的 ST-501；以及旨在治疗帕金森病等突触核蛋白病症和其他神经肌肉疾病的 ST-502。Sangamo 已与多家领先实体建立了众多的合作与战略伙伴关系，包括 Biogen MA, Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi S.A.; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd and Hoffmann-La Roche Inc.; 以及加州再生医学研究所 (California Institute for Regenerative Medicine)。公司成立于 1995 年，最初名为 Sangamo BioSciences, Inc.，随后于 2017 年 1 月更名为 Sangamo Therapeutics, Inc.。公司总部位于加利福尼亚州布里斯班。