Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics 是一家专注于开发基于 CRISPR/Cas9 疗法的基因编辑公司。CRISPR/Cas9 代表成簇定期间隔短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9)，这是一种能够精确改变特定基因组 DNA 序列的革命性技术。Intellia 致力于利用该技术治疗由基因定义的疾病。公司正在评估多种基因编辑方法，通过体内 (in vivo) 和体外 (ex vivo) 疗法来应对具有高度未满足医疗需求的疾病，包括 ATTR 淀粉样变性、遗传性血管性水肿、镰状细胞病以及免疫肿瘤学。Intellia 已与多家公司建立合作关系以推进其研发管线，其中包括具有窄护城河优势的 Regeneron 和具有宽护城河优势的 Novartis。