Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc.是一家基因组编辑公司，专注于治疗药物的开发。该公司的体内项目包括NTLA-2001，目前正在进行针对转甲状腺素淀粉样变的1期临床试验；以及用于治疗遗传性血管性水肿的NTLA-2002，以及其他以肝脏为重点的项目，包括A型和B型血友病、1型高草酸尿和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。其体外管线包括用于治疗急性髓性白血病的NTLA-5001；以及专有项目，专注于开发工程细胞疗法以治疗各种肿瘤和自身免疫性疾病。此外，它还提供包括聚类、规律间隔短回文重复/CRISPR相关9（CRISPR/Cas9）系统的工具。Intellia Therapeutics, Inc.与诺华生物医学研究所（Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.）签署了许可和合作协议，以工程化造血干细胞治疗镰状细胞病；与Regeneron Pharmaceuticals, Inc.共同开发治疗A型和B型血友病的潜在产品；与Ospedale San Raffaele合作；以及与SparingVision SAS的战略合作，利用CRISPR/Cas9技术开发用于治疗眼病的新型基因药物。该公司曾被称为AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc.成立于2014年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。