Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc. 是一家处于临床阶段的基因组编辑公司，专注于利用基于 CRISPR/Cas9 的技术开发具有潜在治愈能力的疗法。公司提供用于基因组编辑的成簇、规律间隔短回文重复序列（"CRISPR"）/ CRISPR 相关蛋白 9（"Cas9"）技术。公司提供一个模块化平台，以推进针对疾病的体内（in vivo）和体外（ex vivo）疗法。公司的体内候选产品包括用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的 nexiguran ziclumeran（或 NTLA-2001），以及用于治疗遗传性血管性水肿的 NTLA-2002。此外，公司还提供用于免疫肿瘤学和自身免疫性疾病治疗的候选产品，并开展多项体内项目，通过将基因编辑疗法递送至肝脏以外的器官，以应对具有重大未满足医疗需求的疾病。公司已与 AvenCell Therapeutics, Inc. 签署许可与合作协议，以开发异体通用 CAR-T 细胞疗法；与 Kyverna Therapeutics, Inc. 合作开发用于治疗多种 B 细胞介导的自身免疫性疾病的异体 CD19 CAR-T 细胞疗法；与 ONK Therapeutics, Ltd. 合作开发用于治愈癌症患者的工程化 NK 细胞疗法；以及与 ReCode Therapeutics, Inc. 合作开发用于治疗囊性纤维化的新型基因组药物。此外，公司还与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.、SparingVision SAS 和 Rewrite Therapeutics Inc. 签署了合作协议。公司前身为 AZRN, Inc.，并于 2014 年 7 月更名为 Intellia Therapeutics, Inc.。Intellia Therapeutics, Inc. 于 2014 年成立，总部位于马萨诸塞州剑桥市。