Insmed 

Insmed 开发并商业化用于治疗美国、欧洲、日本及国际范围内患有严重和罕见疾病患者的疗法。公司提供用于治疗难治性非结核分枝杆菌肺部感染的 ARIKAYCE，并正在进行一项针对成人患者、作为联合抗菌药物方案一部分的治疗鸟分枝杆菌复合群肺病（MAC）的 3 期临床试验。公司还在开发 brensocatib，这是一种口服可逆性二肽基肽酶 1 (DPP1) 抑制剂，目前正处于治疗支气管扩张症的 3 期临床试验阶段，以及治疗不伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎和化脓性汗腺炎的 2 期临床试验阶段。此外，公司正在开发 treprostinil palmitil 吸入粉剂，这是一种 treprostinil 前体药物 treprostinil palmitil 的吸入剂型，目前正处于治疗间质性肺病相关肺动脉高压的 3 期临床试验阶段，以及治疗肺动脉高压的 2 期临床试验阶段。此外，公司正在开发 INS1201，这是一种微型肌营养不良蛋白腺相关病毒基因替代疗法，目前正处于治疗杜氏肌营养不良症的 1 期临床试验阶段；同时，公司还在开展基因疗法、AI 驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA 末端连接和合成救援方面的临床前研究项目。此外，公司还提供 INS1148，这是一种靶向干细胞因子（称为 SCF248）的单克隆抗体，目前正处于治疗间质性肺病和哮喘的 2 期临床试验阶段；以及 INS1202，这是一种通过鞘内注射给药的基因疗法，目前正处于治疗肌萎缩侧索硬化症的 1 期临床试验阶段。公司成立于 1988 年，总部位于新泽西州布里奇沃特。