Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. se specializuje na vývoji a uvedení na trh léčebných postupů pro osoby trpící těžkými a často smrtelnými vzácnými poruchami a dalšími kritickými medicínskými stavy. Společnost v současnosti obchoduje několik klíčových farmaceutických produktů. Mezi ně patří Vimizim, enzymská náhradní terapie cílená na mukopolysacharidózu (MPS) IV typu A, specifickou lysosomální ukládací poruchu, a Naglazyme, rekombinantní forma N-acetylgalactosamin 4-sulfatázy pro osoby s MPS VI. Dalším významným produktem je Kuvan, unikátní syntetická perorální verze 6R-BH4, předepisovaná pro fenylketonurii (PKU), dědičné metabolické onemocnění. V rámci dalšího rozšiřování svého produktového portfolia BioMarin poskytuje Palynziq, PEGylovaný rekombinantní enzym fenylalanin amoniak lyázu podávaný formou podkožní injekce pro snížení hladiny Phe v krvi. K dispozici jsou také Brineura, rekombinantní lidská tripeptidyl peptidase 1 používaná k léčbě ceroidolipofuscinózy typu 2, varianty Battenovy choroby; Voxzogo, denní injekční analog c-typického natriuretického peptid pro achondroplazii; a Aldurazyme, vylepšený protein odpovídající přirozenému lidskému enzymu alfa-L-iduronidáze. Kromě svých zavedených produktů má BioMarin robustní vývojovou linii. To zahrnuje valoctocogen roxaparvovec, vektor založený na adeno-asociovaném viru, který prochází klinickými testy fáze III pro těžkou hemofilii A. Dále je BMN 307, genová terapie mediovaná AAV5, ve fázi klinických studií 1/2, jejímž cílem je normalizovat hladiny fenylalaninu v krvi u pacientů s PKU, zatímco BMN 255 je rovněž ve fázi studií 1/2 pro primární hyperoxalurii. Její klientela zahrnuje specializované lékárny, nemocnice, mezinárodní vládní zdravotní orgány a síť distributorů a farmaceutických velkoobchodníků. Tyto služby dosahují pacientů a poskytovatelů zdravotní péče po celých Spojených státech, v Evropě, Latinské Americe a na dalších globálních trzích. BioMarin udržuje strategické licenční a kolaborativní spojenectví s partnery, jako jsou Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. a Asubio Pharma Co., Ltd. Společnost byla založena v roce 1996 a její sídlo se nachází v San Rafael v Kalifornii.