Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated je přední biotechnologická společnost zaměřená především na objevování, vývoj a marketing inovativních léčebných postupů, zejména pro léčbu cystické fibrózy (CF). Společnost nabízí řadu schválených léků pro pacienty s CF, včetně SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI a KALYDECO, které cílí na specifické mutace v genu pro transmembránní vodivost regulátoru cystické fibrózy. Dále poskytuje TRIKAFTA pro osoby s CF ve věku šest let a více, které mají alespoň jednu mutaci F508del. Kromě svých zavedených terapií pro CF si Vertex udržuje robustní a rozmanitou klinickou pipeline. To zahrnuje VX-864, který je v současné době ve 2. fázi pro nedostatek alfa-1 antitrypsinu (AAT); VX-147, také ve 2. fázi, řešící fokální segmentální glomerulosklerózu (FSGS) mediovanou proteinem APOL1 a další vážné onemocnění ledvin; VX-880, potenciální léčbu diabetu 1. typu procházející klinickými testy ve fázi 1/2; VX-548, inhibitor NaV1.8 ve 2. fázi pro různé formy akutní, neuropatické a muskuloskeletální bolesti; a CTX001, který je ve fázi 3 vývoje pro těžkou srpkovitou anémii (SCD) a beta-talasémii závislou na transfuzích (TDT). Společnost distribuuje své farmaceutické produkty prostřednictím specializovaných lékáren a distributorů po celých Spojených státech, zatímco mezinárodní prodej je zajišťován prostřednictvím sítě specializovaných distributorů, maloobchodních řetězců, nemocnic a klinik. Vertex také spolupracuje v rámci mnoha strategických partnerství s partnery, jako jsou Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA a X-Chem. Společnost Vertex Pharmaceuticals byla založena v roce 1989 se sídlem v Bostonu, Massachusetts.