Regenxbio 

REGENXBIO Inc. je biotechnologická společnost v klinické fázi, která se věnuje vývoji kandidátů na genovou terapii. Tyto terapie jsou navrženy tak, aby do buněk vnášely geny s cílem buď napravit genetické nedostatky, nebo stimulovat vlastní buňky těla k produkci terapeutických proteinů nebo protilátek pro boj proti nemocem. Klíčovým prvkem jejího terapeutického vývoje je proprietární platforma NAV Technology Platform, systém pro doručování genů založený na adeno-asociovaném viru. Hlavním výzkumným aktivem společnosti je RGX-314, který se v současné době nachází ve fázi III klinických studií pro léčbu mokré věkové degenerace sítnice. Její pipeline také zahrnuje RGX-121 a RGX-111, oba ve fázi I/II studií pro mukopolysacharidózu typu II a typu I; RGX-181, který je ve fázi preklinického vývoje pro pozdní dětskou neurální ceroid lipofuscinózu typu II; RGX-202, který prochází hodnocením ve fázi I/II pro Duchennovu muskulární dystrofii; a RGX-381, ve preklinické fázi pro řešení očních projevů onemocnění CLN2. Vedle svých interních programů REGENXBIO Inc. poskytuje licenci na svou platformu NAV Technology Platform jiným biotechnologickým a farmaceutickým podnikům. Společnost má také uzavřenou dohodu o spolupráci a licencování s Neurimmune AG za účelem pokroku v inovativních genových terapiích. Společnost REGENXBIO Inc. byla založena v roce 2008 a sídlí v Rockville v Marylandu.