Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, biotechnologická společnost, se zabývá vývojem a komercializací terapií pro léčbu cystické fibrózy. Společnost uvádí na trh přípravky SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI a KALYDECO pro léčbu pacientů s cystickou fibrózou, kteří mají specifické mutace v genu pro transmembránní vodicí regulátor cystické fibrózy; a TRIKAFTA pro léčbu pacientů s CF ve věku 6 let a starších, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del. Její pipeline zahrnuje VX-864 pro léčbu deficitu alfa-1-antitrypsinu (AAT), který je ve fázi 2 klinického testování; VX-147 pro léčbu fokální segmentální glomerulosklerózy (FSGS) mediované proteinem APOL1 a dalších závažných onemocnění ledvin, který je ve fázi 2 klinického testování; VX-880 pro léčbu diabetu 1. typu, který je ve fázi 1/2 klinického testování; VX-548, inhibitor NaV1.8 pro léčbu akutní, neuropatické a muskuloskeletální bolesti, který je ve fázi 2 klinického testování; a CTX001 pro léčbu těžké srpkovité anémie (SCD) a beta-talasémie (TDT), který je ve fázi 3 klinického testování. Společnost prodává své produkty primárně specializovaným lékárnám a distributorům v USA, stejně jako specializovaným distributorům, maloobchodním řetězcům, nemocnicím a klinikám po celém světě. Spolupracuje s společnostmi Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; a Skyhawk Therapeutics, Inc.; a také s Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Německo; a X-Chem, Inc. Společnost Vertex Pharmaceuticals Incorporated byla založena v roce 1989 se sídlem v Bostonu, Massachusetts.