Neurogene 

Neurogene Inc. ist ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, die Grenzen neurologischer Erkrankungen zu überwinden und diese in behandelbare Zustände zu verwandeln. Dies geschieht durch den Einsatz seiner proprietären Transgen-Regulierungstechnologie EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning). Das Unternehmen baut ein differenziertes Produktportfolio an Gentherapeutika für seltene neurologische Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf auf. Zu den Wirkstoffkandidaten in der Pipeline des Unternehmens gehören NGN-401, das unter Verwendung der EXACT-Plattform zur Behandlung des Rett-Syndroms entwickelt wird, sowie NGN-101, ein konventioneller Gentherapie-Kandidat (nicht auf EXACT basierend) zur Behandlung der CLN5-Batten-Krankheit, der darauf ausgelegt ist, das CLN5-Gen zu liefern und in einem AAV9-Kapsid verpackt ist.